CRISPR-Cas9是细菌和古菌的免疫系统，用以抵御病毒入侵，现被改造为革命性的基因编辑工具。它能精准定位并切割DNA序列，实现基因的“敲除”、“修复”或“插入”。工作原理：该系统主要包含两部分：Cas9蛋白（一把可切割DNA双链的“剪刀”）和向导RNA（一段与目标DNA序列互补的RNA，如同“导航”）。将设计好的向导RNA与Cas9蛋白一同送入细胞，向导RNA便会与目标DNA序列结合，Cas9随之在精确位置进行切割。修复与编辑：细胞自身的DNA修复机制会尝试修复这个切口。一种是易出错的“非同源末端连接”，常导致基因功能丧失（敲除）。另一种是利用提供的DNA模板，通过“同源定向修复”进行精确编辑或插入新序列。应用与展望：已用于基础研究、农业育种（如抗病作物），在医学上正探索治疗遗传病（如镰状细胞贫血）、癌症及感染性疾病。然而，脱靶效应、伦理问题（如生殖细胞编辑）仍是巨大挑战。它赋予人类前所未有的操控生命蓝图的潜力。
